Российские инновационные лекарственные препараты высоко оценили на ПМЭФ
Участникам Петербургского международного экономического форума представили достижения российской фармацевтики в области диагностики и лечения орфанных заболеваний
Тема: Петербургский международный экономический форум — 2026
В рамках сессии «Всесторонне о редких болезнях и орфанных препаратах: профилактика, диагностика, лечение» прозвучали экспертные выступления о различных аспектах проблемы орфанных заболеваний.
«Орфанных заболеваний насчитывается более семи тысяч, они редкие в отдельности, но глобально от них страдают несколько процентов населения мира. Это огромная проблема медицины», — сказал модератор сессии, директор МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.
В ходе дискуссии участники обозначили задачи диагностики, которая шагнула далеко вперед, в том числе благодаря внедрению в России неонатального скрининга. Для выявления генетических заболеваний в стране применяются собственные тест-системы.
Директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Министерства промышленности и торговли РФ Дмитрий Галкин осветил вопросы обеспечения пациентов терапией. Он подчеркнул значимость появления российских терапевтических аналогов и особо отметил оригинальные разработки:
«Коллеги из «ГЕНЕРИУМа» зарегистрировали один из немногих в мире препаратов, который проникает через гематоэнцефалический барьер и имеет потенциал шире, чем нозология синдрома Хантера, где он уже работает. Кроме того, вошел в клинические исследования генно-терапевтический препарат против миодистрофии Дюшенна — на собственной платформе, оригинальный».
Президент Союза педиатров России, заведующая кафедрой факультетской педиатрии педиатрического факультета РНИМУ им. Н.И. Пирогова Лейла Намазова-Баранова поделилась опытом участия в качестве исследователя в клиническом испытании препарата «Веренафусп альфа». В прошлом году он был зарегистрирован в России.
«С большим удовольствием приняли участие в клиническом исследовании российского препарата для терапии мукополисахаридоза второго типа, который проходит через гематоэнцефалический барьер, и видим качественно другие результаты лечения. Это ставит задачи перед производителями не просто пытаться повторить что-то известное, а разрабатывать инновационные подходы к терапии, дающие совершенно другие горизонты развития пациентов».
Участниками дискуссии также стали президент Всероссийского общества гемофилии, сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев, президент благотворительного фонда «Подсолнух» Ирина Бакрадзе, директор Санкт-Петербургского НИИ эпидемиологии и микробиологии имени Пастера Арег Тотолян, директор Института репродуктивной генетики НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В.И. Кулакова Минздрава России Дмитрий Трофимов и другие эксперты.
