Прорыв в лечении синдрома Хантера
В России зарегистрирован оригинальный препарат для лечения мукополисахаридоза II типа
Российская биотехнологическая компания «ГЕНЕРИУМ» получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия, предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера).
Клотилия — это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера.
Долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать именно на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Однако препарат Клотилия кардинально меняет этот подход благодаря принципиально новому механизму действия.
Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека. Fab-фрагмент выступает в роли «проводника», с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на клетках ГЭБ. Запускается естественный процесс рецептор-опосредованного трансцитоза, который «проводит» всю терапевтическую молекулу через барьер. Фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.
Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки является уникальной и запатентованной технологической платформой.
Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Этот препарат — новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни наших пациентов и их родителей. В самое ближайшее время препарат станет доступным в России. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран».
Многоцентровое открытое мультикогортное исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата проходило на базе 11 медицинских организаций с участием широкой когорты пациентов.
В ходе клинических исследований было продемонстрировано статистически значимое снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости — прямое подтверждение проникновения препарата в нервную систему и его ферментативной активности. Наблюдалась положительная динамика по данным ряда нейропсихологических тестов, что свидетельствует о позитивном влиянии на когнитивную сферу. Отмечена стабилизация и улучшение функции внешнего дыхания, подвижности суставов и других физических параметров.
Данный метод терапии открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера. Препарат будет производиться на мощностях «ГЕНЕРИУМ» в России по полному циклу.
Справочно
ГЕНЕРИУМ — российская инновационная научно-производственная компания полного цикла — лидер в орфанном сегменте российского фармацевтического рынка. Компания располагает собственным R&D парком, способным осуществить разработку любого препарата от дизайна молекулы до начала промышленного выпуска в соответствии с международными стандартами GLP и GCP. Производственные площадки компании организованы в строгом соответствии с международными стандартами GMP и осуществляют выпуск уникального ассортимента лекарственных препаратов, средств диагностики и биомедицинских клеточных продуктов.
