Препарат для лечения синдрома Хантера будет включен в перечень жизненно необходимых
Теперь пациенты с этим редким заболеванием получат доступ к инновационной терапии, способной кардинально менять его течение
Препарат с международным наименованием "веренафусп альфа" в августе одобрен для включения в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов и «14 высокозатратных нозологий». Это гарантия, что теперь пациенты не останутся без новейшей терапии.
Оригинальное инновационное лекарство от мукополисахаридоза второго типа в 2025 году зарегистрировала российская биофармацевтическая компания ГЕНЕРИУМ. Механизм его действия основан на доставке действующего вещества непосредственно в головной мозг после внутривенного введения, чего ранее не удавалось достичь другими доступными терапевтическими методами.
Синдром Хантера вызывает мутация в X-хромосоме, из-за которой организм не вырабатывает фермент идуронат-2-сульфатазу, необходимый для расщепления сложных сахаров. Накапливаясь в клетках различных органов и тканей, эти вещества нарушают работу всех систем — от суставов до сердечной мышцы и головного мозга.
При заболевании поражается центральная нервная система, в результате чего у пациентов формируется задержка умственного развития.
Главный внештатный детский специалист по профилактической медицине Минздрава России Лейла Намазова-Баранова на заседании комиссии Минздрава по формированию перечней лекарственных препаратов 5 августа отметила высокую эффективность терапии "веренафуспом альфа". По ее словам, лекарственный препарат наряду со способностью улучшать соматические функции также препятствует развитию когнитивных нарушений.
Новая терапия не только не дает полисахаридам накапливаться в клетках и тканях, но и расщепляет уже скопившиеся. Принципиальное отличие нового лекарства от существующих в том, что оно проникает через гематоэнцефалический барьер, функция которого — защищать нейроны от токсинов и патогенов, и воздействует на накопленные в головном мозге полисахариды. В качестве способа доставки действующего вещества в головной мозг используется инсулиновый рецептор. Этот способ при синдроме Хантера впервые применен именно российскими учеными.
По итогам обсуждения члены комиссии Минздрава единогласно выступили за включение "веренафуспа альфа" как в перечень ЖНВЛП, так и «14 ВЗН». Для пациентов это значит, что их лечение инновационным российским препаратом будет осуществляться по федеральной программе льготного лекарственного обеспечения.
