Редактура ДНК поможет при серповидноклеточной анемии

Врачи успешно отредактировали ДНК 34-летнего пациента ради борьбы с этой коварной болезнью. Теперь в распоряжении медицины может появиться новая методика лечения серповидноклеточной анемии, пишет «Собеседник».

Отмечается, что эта болезнь характеризуется изменением формы красных кровяных клеток: в норме они должны быть круглыми, но при серповидноклеточной анемии обретают продолговатую форму, чем-то напоминающую серп. Из-за этого клетки закупоривают сосуды, а нормальный кровоток нарушается.

Следовательно, множество органов в теле человека недополучают кислород, что грозит самыми разными патологиями. Большинство жертв серповидноклеточной анемии не доживают до 40 лет.

Исследователи создали ДНК-код, присоединяющийся к гену клеток. Фермент Cas9 действовал на код как нож, надрезая его. После полученной травмы ген активировал механизм самозаживления, который и поглощал новый код, что меняло функционал клетки. В результате она уже не превращалась в серп, а сохраняла свою круглую форму.